Bajardi : Solijonova L. R. Kurs ishi rahbari

4.1 Virusli gen terapiyasi genetik jihatdan buzilgan hujayralarga terapevtik genlarni etkazib berish uchun genetik jihatdan yaratilgan virusli vektorlardan foydalanadi. Odatda virus bemorlarga yuboriladi vena ichiga yoki maqsadli to'qimalarga bevosita in'ektsiya yo'li bilan.^[10] Genlarni etkazib berish va yoki hujayralarga qo'shilishning molekulyar mexanizmlari ishlatilgan virus vektoriga qarab farq qiladi.
Virusli gen terapiyasining ko'plab maqsadlari mavjud. Ba'zi davolash usullari irsiy genetik kasalliklarning etishmayotgan yoki mutatsiyaga uchragan genlariga qaratilgan bo'lsa, boshqalari o'smalarni yo'q qilish uchun saraton hujayralariga yangi genlarni etkazib berishga intiladi.
Ayni paytda, immunitet reaktsiyalari virusli gen terapiyalari muvaffaqiyatli davolanish uchun qiyinchilik tug'diradi. Biroq, virusli vektorlarga javob immunitet imtiyozi kabi saytlar ko'z tananing boshqa joylariga nisbatan kamayishi mumkin.
Hozirgi kunda virusli gen terapiyasining ko'plab mahsulotlari mavjud klinik sinov fazalar. Quyida AQShda marketing uchun tasdiqlangan va (yoki) tasdiqlangan mahsulotlar keltirilgan Yevropa Ittifoqi.

• 
  2012 yilda Evropa komissiyasi tasdiqlangan Glybera, davolash uchun AAV vektorga asoslangan gen terapiyasi mahsuloti lipoprotein lipaz etishmovchiligi kattalarda. Bu Evropa Ittifoqida tasdiqlangan birinchi gen terapiyasi edi. Preparat AQShda hech qachon FDA tomonidan tasdiqlanmagan va uniQuQure ishlab chiqaruvchisi tomonidan 2017 yilda rentabellik sababli to'xtatilgan. 2019 yildan boshlab u endi Evropa Ittifoqida foydalanish uchun vakolatli emas.
  
• 
  2017 yilda FDA tasdiqlangan Uchqun terapiyasi' Luxturna, davolash uchun AAV vektorga asoslangan gen terapiyasi mahsuloti RPE65 mutatsiyaga bog'liq retinaning distrofiyasi kattalarda. Luxturna - AQShda monogenetik buzuqlikni davolash uchun tasdiqlangan birinchi gen terapiyasi. U 2018 yildan beri Evropa Ittifoqida foydalanishga ruxsat berilgan.
  
• 
  2019 yilda FDA tomonidan tasdiqlangan Zolgensma, ikki yoshgacha bo'lgan bolalarda o'murtqa mushak atrofiyasini davolash uchun AAV vektoriga asoslangan gen terapiyasi mahsuloti. 2019 yil avgust holatiga ko'ra, bu dunyodagi eng qimmat davolanish hisoblanadi, uning qiymati ikki milliondan oshadi USD. Novartis hali ham 2019 yildan boshlab Evropa Ittifoqida ushbu dori uchun marketingni tasdiqlashni qidirmoqda.
  

2.