Bajardi : Solijonova L. R. Kurs ishi rahbari

Germline

Yilda urug'lanish gen terapiyasi (GGT), jinsiy hujayralar (sperma yoki tuxum hujayralari) funktsional genlarni o'z genomlariga kiritish orqali o'zgartiriladi. Jinsiy hujayrani o'zgartirish organizmning barcha hujayralarida o'zgartirilgan genni bo'lishiga olib keladi. O'zgarish shuning uchun merosxo'r va keyingi avlodlarga o'tdi. Avstraliya, Kanada, Germaniya, Isroil, Shveytsariya va Gollandiya texnik va axloqiy sabablarga ko'ra, shu jumladan kelajak avlodlar uchun yuzaga kelishi mumkin bo'lgan xavf-xatarlar to'g'risida etarli ma'lumotga ega bo'lmaganligi sababli odamlarda qo'llanilishini taqiqlash va SCGTga nisbatan yuqori xavf. AQShda insonning genetik modifikatsiyasini (umuman terapiya bo'yicha FDA qoidalaridan tashqari) maxsus ravishda federal nazorat yo'q.
DNKni hujayralarga etkazib berish bir necha bor amalga oshirilishi mumkin usullari. Ikkita asosiy sinflar rekombinant viruslar (ba'zan biologik nanozarralar yoki virusli vektorlar deyiladi) va yalang'och DNK yoki DNK komplekslari (virusli bo'lmagan usullar).

Germline Gen terapiyasi bilan bog'liq muammolar

Urug'lanish hujayralarida gen terapiyasi ko'plab tortishuvlarni keltirib chiqaradi, chunki har qanday o'zgarishlar irsiy bo'lib qoladi (chunki nasl manipulyatsiya qilingan DNKni oladi). Bu, masalan, bemorda ko'pikli o'g'il bolalar sindromini keltirib chiqaradigan genetik nuqsonni to'g'irlash bilan birga, ushbu oilaning keyingi avlodlarida ham nuqsonni doimiy ravishda yo'q qilishga imkon beradi. Ushbu misol nisbatan kam uchraydigan genetik kasallikdir, ammo boshqa ko'plab kasalliklar mavjud, masalan, Xantington kasalligi yoki Dyuken mushaklari distrofiyasi, ular tez-tez uchraydi va nazariy jihatdan ushbu kasalliklarga chalingan oilalarda yo'q qilinishi mumkin.
Kasallikni butunlay oilada yo'q qilish ajoyib foyda keltirishi bilan birga, agar kutilmagan bir narsa ro'y bersa (masalan, gen terapiyasi yondashuvidan foydalangan holda immunitet tanqisligi sindromi bilan davolangan bolalarning birinchi guruhiga kiritilgan leykemiya kabi) , genetik muammo kelajak avlodlarning tug'ilmagan bolalariga o'tadi. Germline terapiyasida nasldan naslga o'tadigan xatolarni yoki nojo'ya ta'sirlarni kelajak avlodlarga etkazish bilan bog'liq tashvishlar, albatta, germlin genlari terapiyasini ko'rib chiqishni to'xtatish uchun etarlicha jiddiy, ammo xatolar faqatgina muammo emas.