«Орфанные лекарственные препараты, особенности разработки и регистрации орфанных лекарственных препаратов»

Заключение

Выявлено, что во многих государствах орфанные (редкие) заболеваниями признаны самостоятельным классом болезней, установлен критерий распространённости этих заболеваний, сформирована законодательная база. Для стимулирования разработки и производства ЛП принята ускоренная процедура регистрации, предоставляются налоговые льготы и исключительное право на реализацию ЛП. Это способствует стимулированию разработок и расширению перечня орфанных ЛП.
Так, в РФ ОЗ получили государственное признание в 2011г., принятием ФЗ № 323 «Об охране здоровья граждан». В настоящее время сформировaны основы законодательной базы по организации диагностических мероприятий, оказании медицинской помощи и ЛО, проведении персонифицировaнного учета лиц с ОЗ посредством ведения двух Федерaльных регистров, которые являются информационными системaми и включaют в себя региональные сегменты.
Существующая система ЛО больных с ОЗ включает центрaлизованное обеспечение ЛП лиц 9 нозологий редких болезней (гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм и болезнь ГУС, юношеским артритом, мукополисахаридозом I, II и VI типов) по программе «Высокозатратных нозологий» и обеспечение ЛП и СПЛП пациентов по «Перечню» за счет средств бюджетов субъектов РФ.
В период с 2013г. по 2019г. отмечается увеличение численности больных ОЗ на 83,3%, при этом сегмент пациентов до 18 лет увеличился вдвое, отмечается высокий уровень инвалидизации, до 50,2%. Совокупные расходы на ЛО граждан, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями из «Перечня», в период с 2012 г. по 2016 г. в целом по РФ выросли с 2,13 млрд. руб. до 15,5 млрд. руб. (в 7 раз). Доля затрат региональных бюджетов на ЛО больных ОЗ из «Перечня» в общих регион. затратах выросла с 5,9% в 2012 г. до 25% в 2016 году, достигая при этом в некоторых регионах до 50%.

Список литературы

Научная литература

1. 
   Абрамов А.Ю. Роль общественных организаций в оказании медицинской помощи: по данным опроса родителей детей, страдающих орфанными заболеваниями. / Абрамов А.Ю. Витковская И.П. // Вестник Российского университета дружбы народов. Серия: Медицина. № 4 (22), 2018. С. 443-449;
   
2. 
   Бондарева Т.М. Проблемы орфанных больных в России / Бондарева Т.М., Гордиенко В.В., Парфейников С.А. – М. 2014. Пятигорский медико-фармацевтический институт – филиал ГБОУ ВПО "Волгоградский государственный медицинский университет" МЗ РФ;
   
3. 
   Косякова Н.В. Медико-социальные аспекты больных орфанными заболеваниями. // Медико-фармацевтический журнал "Пульс". № 2, 2018. С. 50-54;
   
4. 
   Кравчук Ж.П. Орфанные заболевания: определение, проблемы, перспективы / Кравчук Ж.П., Румянцева О.А. // Проблемы здоровья и экологии. № 4 (38). 2013. C. 7-11;
   
5. 
   Мининова С.А. Орфанные препараты для патогенетического лечения редких заболеваний в реестре лекарственных средств // Качественная клиническая практика. №4, 2018. С. 44-52;
   
6. 
   Юрочкин Д.С. Развитие рынка лекарственных средств, применяемых для лечения редких (орфанных) заболеваний / Д.С. Юрочкин, З.М. Голант, И.А. Наркевич // Журнал "Ремедиум" №9, 2019. С. 6-12;
   
7. 
   Ягудина Р.И. Орфанные препараты – новая категория на фармрынке [Электронный ресурс] // КАТРЕНСТИЛЬ. № 125. 2014.