«Орфанные лекарственные препараты, особенности разработки и регистрации орфанных лекарственных препаратов»

Новостные и обзорные статьи

8. 
   Амелина Т. Нас ждет "орфанная революция". Как в России будут помогать людям с редкими заболеваниями? [Электронный ресурс] // Журнал "Такие дела". 03.03.2020.
   
9. 
   "Бринейра": ультраорфанный и супердорогостоящий препарат. 28.04.2017. [Электронный ресурс] // Мосмедпрепараты.ру.
   
10. 
    Пациентам, страдающим редкими (орфанными) заболеваниями, пока не удалось добиться от Минздрава централизации закупок лекарств. 24.05.2018. [Электронный ресурс] // Коммерсантъ.
    
11. 
    Российские орфанные препараты в среднем на 24% дешевле импортных [Электронный ресурс] // Пресс-служба компании "Натива". 18.09.2017.
    
12. 
    Российские орфанные препараты в среднем на 24% дешевле импортных [Электронный ресурс] // Пресс-служба компании "Натива". 18.09.2017.
    
13. 
    Рынок орфанных препаратов вырос до 30 миллиардов рублей [Электронный ресурс] // Минпромторг России. 06.03.2019.
    
14. 
    Рязанский В.В. Интервью: Лекарства для "орфанных пациентов" [Электронный ресурс] // Парламентская газета. 28.02.2020. URL: https://www.pnp.ru/social/lekarstva-dlya-orfannykh-pacientov.html;
    
15. 
    Самые дорогие в мире лекарства: лечение рассеянного склероза, возвращение зрения, спасение от синдрома Хантера.
    
16. 
    Эксперт: рынок орфанных препаратов нуждается в конкуренции [Электронный ресурс] // Новости GMP. 28.02.2018.
    

Нормативные правовые акты

17. 
    Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 03.11.2016 N 78 (ред. от 14.06.2018) "О Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения".
    
18. 
    Федеральный закон от 12.04.2010 N 61-ФЗ "Об обращении лекарственных средств" // "Собрание законодательства РФ", 19.04.2010, N 16, ст. 1815;
    
19. 
    Федеральный закон от 21.11.2011 N 323-ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" // "Собрание законодательства РФ", 28.11.2011, N 48, ст. 6724;
    
20. 
    Федеральный закон от 17.07.1999 N 178-ФЗ "О государственной социальной помощи" // "Собрание законодательства РФ", 19.07.1999, N 29, ст. 3699. Ст. 5, ч. 1; ст. 6.1; ст. 6.2;
    
21. 
    Федеральный закон от 26.07.2006 N 135-ФЗ "О защите конкуренции" // "Собрание законодательства РФ", 31.07.2006, N 31 (1 ч.), ст. 3434;
    
22. 
    "Кодекс Российской Федерации об административных правонарушениях" от 30.12.2001 N 195-ФЗ // "Собрание законодательства РФ", 07.01.2002, N 1 (ч. 1), ст. 1;
    
23. 
    Распоряжение Правительства РФ от 12 октября 2019 г. N 2406-р // Собрание законодательства Российской Федерации от 21 октября 2019 г. N 42 (часть III) ст. 5979;
    
24. 
    Приказ Министерства здравоохранения Российской Федерации от 13.02.2013 N 66 "Об утверждении Стратегии лекарственного обеспечения населения Российской Федерации на период до 2025 года и плана ее реализации
    
25. 
    Приказ Министерства здравоохранения Российской Федерации от 24.08.2017 N 558н // Официальный интернет-портал правовой информации http://www.pravo.gov.ru, 19.12.2017;
    
26. 
    Письмо Министерства здравоохранения Российской Федерации от 8 июля 2013 г. N 21-6/10/2-4878 О лекарственном обеспечении за счет средств бюджетов субъектов РФ граждан, страдающих редкими заболеваниями.
    
27. 
    Приказ МЗ СССР от 14.06.1989 № 366 "О совершенствовании медицинской помощи больным муковисцидозом";
    
28. 
    Приказ МЗ СССР от 22.04.1981 № 422 "Об утверждении перечня медицинских препаратов, подлежащих бесплатной выдаче больным гипофизарным нанизмом и сахарным диабетом";
    
29. 
    Приказ МЗ СССР от 28.03.1983 № 330 "Об утверждении списка заболеваний, дающих право лицам, страдающим этими заболеваниями, на первоочередное получение жилой площади";
    
30. 
    Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products.
    
31. 
    Regulation (EC) No 1901/2006 of the European Parliament and of the Council of 12 December 2006 on medicinal products for paediatric use. P. 22.
    
32. 
    Regulation (EC) no 726/2004 of the European Parliament and of the Council of 31 March 2004. https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/files/eudralex/vol-1/reg_2004_726/reg_2004_726_en.pdf;
    
33. 
    Directive 2001/83/EC of the European Parliament and of the Council of 6 November 2001 on the Community code relating to medicinal products for human use (OJ L 311, 28.11.2001, p. 67).
    
34. 
    U.S. Code Title 21 – Food and drugs.
    
35. 
    U.S. Code Title 26. Internal Revenue Code. Subtitle A. Chapter 1. Subchapter A. Part IV. Subpart D. Business Related Credits Section 45C. Clinical testing expenses for certain drugs for rare diseases or conditions.
    
36. 
    U.S. PUBLIC LAW 102-571-29, 1992 (PDUFA)
    
37. 
    U.S. PUBLIC LAW 97-414—JAN. 4, 1983 (Orphan Drug Act).
    
38. 
    UK Medicines Act 1968. Article 130, p. 1. URL: https://www.legislation.gov.uk/ukpga/1968/67/section/130;
    
39. 
    Food and Drugs Act. (Canada) Article 2. URL: https://laws-lois.justice.gc.ca/eng/acts/F-27/page-1.html#h-234002;
    
40. 
    Therapeutic Goods Regulations 1990. Statutory Rules No. 394. Part 3B. URL: https://www.legislation.gov.au/Details/F2019C00136.
    

1^ Федеральный закон от 12.04.2010 N 61-ФЗ (ред. от 02.08.2019) "Об обращении лекарственных средств" // "Собрание законодательства РФ", 19.04.2010, N 16, ст. 1815. Ст. 13, ч. 1.

2^ Там же, ст. 13, ч. 5.

3^ Федеральный закон от 12.04.2010 N 61-ФЗ (ред. от 02.08.2019) "Об обращении лекарственных средств" // "Собрание законодательства РФ", 19.04.2010, N 16, ст. 1815.

4^ Там же. Ст. 20.

5^ Приказ Минздрава России от 24.08.2017 N 558н // Официальный интернет-портал правовой информации http://www.pravo.gov.ru, 19.12.2017. П. 2.

6^ Федеральный закон от 12.04.2010 N 61-ФЗ (ред. от 02.08.2019) "Об обращении лекарственных средств" // "Собрание законодательства РФ", 19.04.2010, N 16, ст. 1815. П. п. 1, 2, 5, 6, 10 ч. 4 ст. 18; ч. 7 ст. 18.

7^ Приказ Минздрава России от 24.08.2017 N 558н // Официальный интернет-портал правовой информации http://www.pravo.gov.ru, 19.12.2017. Приложение № 1, раздел II.

8^ Федеральный закон от 21.11.2011 N 323-ФЗ "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" // "Собрание законодательства РФ", 28.11.2011, N 48, ст. 6724. Ст. 44, п. 1.

9^ Там же. Ст. 26, ч. 3.

10^ Там же. Ст. 23, ч. 1.

11^ "Налоговый кодекс Российской Федерации (часть вторая)" от 05.08.2000 N 117-ФЗ // "Собрание законодательства РФ", 07.08.2000, N 32, ст. 3340. Ст. 333.32.1, п. 1.

12^ Федеральный закон от 12.04.2010 N 61-ФЗ (ред. от 02.08.2019) "Об обращении лекарственных средств" // "Собрание законодательства РФ", 19.04.2010, N 16, ст. 1815. Ст. 26, ч. 3.1.

13^ Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products. Article 4.

14^ Regulation (EC) No 141/2000. Article 7, p. 2.

15^ Fees payable to the European Medicines Agency [Электронный ресурс] // European Medicines Agency. URL: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/fees-payable-european-medicines-agency.

16^ Council Regulation (EEC) No 2309/93 of 22 July 1993 laying down Community procedures for the authorization and supervision of medicinal products for human and veterinary use and establishing a European Agency for the Evaluation of Medicinal Products. URL: https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/files/eudralex/vol-1/reg_1993_2309/reg_1993_2309_en.pdf.

17^ Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products. Article 5, p. 1. URL: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?qid=1578125242589&uri=CELEX:32000R0141.

18^ Regulation (EC) no 726/2004 of the European Parliament and of the Council of 31 March 2004. https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/files/eudralex/vol-1/reg_2004_726/reg_2004_726_en.pdf.

19^ Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products. Article 6. URL: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?qid=1578125242589&uri=CELEX:32000R0141.

20^ Fees payable to the European Medicines Agency [Электронный ресурс] // European Medicines Agency. URL: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/fees-payable-european-medicines-agency.

21^ SOP/H/3049 (13-Feb-2013 TW 3399) Orphan medicinal product designation and amendment of an existing orphan medicinal product designation [Электронный ресурс] // European Medicines Agency. URL: https://www.ema.europa.eu/en/documents/sop/standard-operating-procedure-orphan-medicinal-product-designation-amendment-existing-orphan_en.pdf;
SOP/H/3190 (04-OCT-17 TW 5355) Review of orphan designation at the time of granting/varying a marketing authorization [Электронный ресурс] // European Medicines Agency. URL: https://www.ema.europa.eu/en/documents/sop/standard-operating-procedure-review-orphan-designation-time-granting/varying-marketing-authorisation_en.pdf;
SOP/H/3047(25-NOV-11) Orphan electronic product folders [Электронный ресурс] // European Medicines Agency. URL: https://www.ema.europa.eu/en/documents/win/work-instructions-orphan-electronic-product-folders_en.pdf.

22^ Regulation (EC) No 141/2000. Article 5, p. 7.

23^ U.S. Code Title 21 – Food and drugs. Chapter 9, subchapter V, part "B". § 360aa. URL: https://www.law.cornell.edu/uscode/text/21/360aa.

24^ Там же. § 360ff.

25^ PUBLIC LAW 102-571-29, 1992 (PDUFA) URL: https://www.govinfo.gov/content/pkg/STATUTE-106/pdf/STATUTE-106-Pg4491.pdf.

26^ Prescription Drug User Fee Amendments. [Электронный ресурс] // U.S. Food and Drug Administration. URL: https://www.fda.gov/industry/fda-user-fee-programs/prescription-drug-user-fee-amendments.

27^ U.S. Code Title 21 – Food and drugs. Chapter 9, subchapter V, part "B". § 360ff. URL: https://www.law.cornell.edu/uscode/text/21/360ff.

28^ SOPP 420. November 9, 2010. Review of Request for Orphan Drug Designation. URL: https://docplayer.net/48319398-Standard-operating-procedures-and-policies-orphan-designation-applications.html

29^ Приказ Минздрава России от 24.08.2017 N 558н // Официальный интернет-портал правовой информации http://www.pravo.gov.ru, 19.12.2017.

30^ Ernst R. Berndt. Economic Dimensions of Personalized and Precision Medicine / Ernst R. Berndt, Dana P. Goldman, John Rowe // University of Chicago Press, 22.04.2019 – 400 p. P. 329; Blankart, C.R.. Availability of and Access to Orphan Drugs: An International Comparison of Pharmaceutical Treatments for Pulmonary Arterial Hypertension, Fabry Disease, Hereditary Angioedema and Chronic Myeloid Leukaemia. / Blankart, C.R., Stargardt, T., Schreyögg, J. // PharmacoEconomics № 29, 2011. 63-82.

31^ "Гражданский кодекс Российской Федерации (часть четвертая)" от 18.12.2006 N 230-ФЗ // "Собрание законодательства РФ", 25.12.2006, N 52 (1 ч.), ст. 5496. Ст. 1363, п. 1.

32^ Там же. П. 2.

33^ Kavisha Jayasundara. Estimating the clinical cost of drug development for orphan versus non-orphan drugs. / Kavisha Jayasundara, Aidan Hollis, Murray Krahn et al. // Orphanet Journal of Rare Diseases volume 14, Article number: 12 (2019); Завидова С.С. Клинические исследования лекарственных препаратов в педиатрии: проблемы и достижения. / Завидова С.С., Намазова-Баранова Л.С., Тополянская С.В. // Педиатрическая фармакология. № 1 (7), 2010. С. 6-14.

34^ Carolyne Hathaway. Exclusivity Strategies in the United States and European Union / Carolyne Hathaway, John Manthei, Cassie Scherer // Loma Linda University. Ethics Center. № 3 (May-June), р. 34-39.

35^ André Côté. What Is Wrong with Orphan Drug Policies? / André Côté, Bernard Keating // Value in Health № 15 (8), 2012, p. 1185-1191.

36^ Федеральный закон от 12.04.2010 N 61-ФЗ (ред. от 02.08.2019) "Об обращении лекарственных средств" // "Собрание законодательства РФ", 19.04.2010, N 16, ст. 1815. П. 7, ст. 17.

37^ Там же. П. п. 20, 21, ст. 18.

38^ Федеральный закон от 12.04.2010 N 61-ФЗ (ред. от 02.08.2019) "Об обращении лекарственных средств" // "Собрание законодательства РФ", 19.04.2010, N 16, ст. 1815. П. 19, ст. 18.

39^ Regulation (EC) No 847/2000 of 27 April 2000. P. 2, article 2. URL: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX%3A32000R0847.

40^ Regulation (EC) No 1901/2006 of the European Parliament and of the Council of 12 December 2006 on medicinal products for paediatric use. P. 22. URL: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX%3A32006R1901.

41^ Directive 2004/27/EC of the European Parliament and of the Council of 31 March 2004. Article 10.

42^ U.S. Code Title 21 – Food and Drugs. Chapter 9, subchapter V, part "B". § 360cc. URL: https://www.law.cornell.edu/uscode/text/21.

43^ Там же. Part "A". § 355

44^ Там же. § 355a.

45^ Code of Federal Regulations, Title 21 – Food and Drugs. Chapter 1, Subchapter D, Part 314, Subpart D, §314.108. URL: https://www.law.cornell.edu/cfr/text/21/314.108.

46^ U.S. Code Title 21 – Food and Drugs. Chapter 9, subchapter V, part "А". § 355f.

47^ Code of Federal Regulations, Title 21. Chapter 1, Subchapter D, Part 316, Subpart A, §316.3.

48^ Guideline on aspects of the application of Regulation (EC) No 141/2000: Assessing similarity of medicinal products versus authorised orphan medicinal products benefiting from market exclusivity and applying derogations from that market exclusivity // Official Journal of the European Union. 2008/C 242/08. URL: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX%3A52008XC0923%2803%29

49^ Regulation (EC) No 847/2000 of 27 April 2000. P. 2, article 8. URL: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=CELEX%3A32000R0847.

50^ Федеральный закон от 26.07.2006 N 135-ФЗ "О защите конкуренции" // "Собрание законодательства РФ", 31.07.2006, N 31 (1 ч.), ст. 3434. Ст. 10, п. 1.

51^ "Кодекс Российской Федерации об административных правонарушениях" от 30.12.2001 N 195-ФЗ // "Собрание законодательства РФ", 07.01.2002, N 1 (ч. 1), ст. 1. Ст. 14.31.

52^ U.S. Code Title 26 Internal Revenue Code. Subtitle A. Chapter 1. Subchapter A. Part IV. Subpart D. Business Related Credits Section 45C. Clinical testing expenses for certain drugs for rare diseases or conditions.

53^ Risky Business: The far-reaching consequences of slashing the orphan drug tax credit [Электронный ресурс] January 8, 2018 // Harvard University. The Graduate School of Arts and Sciences. URL: http://sitn.hms.harvard.edu/flash/2018/risky-business-far-reaching-consequences-slashing-orphan-drug-tax-credit/.

54^ The Belgian Parliament has approved a draft law that introduces a deduction for innovation income. // KPMG. URL: https://home.kpmg/xx/en/home/insights/2018/09/belgium-parliament-approves-deduction-for-innovation-income.html.

55^ Senate, House Agree to Cut Orphan Drug Research Credit in Half in Tax Bill [Электронный ресурс] // Regulatory Affairs Professionals Society (RAPS). 18 December 2017. URL: https://www.raps.org/regulatory-focus%E2%84%A2/news-articles/2017/12/senate,-house-agree-to-cut-orphan-drug-research-credit-in-half-in-tax-bill.

56^ U.S. Code Title 21 – Food and Drugs. Chapter 9, subchapter V, part "B". § 360ee. URL: https://www.law.cornell.edu/uscode/text/21/360ee.

57^ About Orphan Products Clinical Trial Grants [Электронный ресурс] // U.S. Food and Drug Administration. URL: https://www.fda.gov/industry/developing-products-rare-diseases-conditions/about-orphan-products-clinical-trial-grants.

58^ EU research on rare diseases [Электронный ресурс] // European Comission. URL: https://ec.europa.eu/info/research-and-innovation/research-area/health-research-and-innovation/rare-diseases_en.

59^ European Joint Programme on Rare Diseases [Электронный ресурс] // European Comission. CORDIS. URL: