Тема Концепция надлежащих фармацевтических практик (gxp) и их

2.2. Разработка и исследования новых лекарственных средств 
(Research & Development – R&D). 
Разработка и исследования новых ЛС (Research & Development – R&D) – 
деятельность, направленная на поиск инновационных технологий в фармацев-
тической отрасли, результатом которой является разработка нового ЛС. Цель 
фармацевтической разработки – создать препарат соответствующего качества и 
обосновать процесс его производства, чтобы постоянно выпускать продукцию с 
заданными функциональными характеристиками. В соответствии с руководс-
твом ICH Q8 качество не может быть полностью проверено в препаратах; 
качество необходимо заложить при разработке и обеспечить при 
производстве[1]. 
На разработку новых ЛС влияют медико-биологические (изменение 
иммунной системы человека, появление новых заболеваний, резистентность 
возбудителей заболеваний, экологическая обстановка) и социально-
экономические факторы (финансовые потери фармацевтических компаний в 
связи с окончанием срока действий патентов на препараты, необходимость 
обеспечения населения современными эффективными ЛС). 
Проведение научных исследований и разработок является необходимым 
условием успешного развития фармацевтических компаний. Высоко 
конкурентный фармацевтический рынок ставит перед фармацевтическими 
компаниями главные задачи R&D деятельности — экономическую отдачу и 
насыщение рыночных ниш с неудовлетворенным спросом на лекарства. Новый 
препарат, прежде чем попасть на рынок, проходит комплекс мероприятий по 
тестированию его безопасности и эффективности, состоящий из нескольких 
3
См. нормативную документацию в каждом разделе темы 2,4. 

---

6 
довольно продолжительных этапов. R&D-бизнес характеризуется высокой 
прибыльностью, но при этом сопряжен с высоким риском, а также 
значительными временными и материальными затратами.
Коммерческая 
привлекательность 
ЛС 
обусловлена 
уровнем 
заболеваемости конкретным заболеванием, величиной расходов на лечение, 
величиной выборки пациентов, страдающих данным заболеванием, 
длительностью курса терапии, возрастом больных и т.д. Кроме того, R&D-
бизнес связан с материально-техническими и финансовыми возможностями 
разработчика и будущего производителя. Прежде всего определяется 
соотношение между предполагаемыми затратами и реальными цифрами 
прибыли, которую разработчик рассчитывает получить от продажи препарата, а 
также временным соотношением этих двух параметров. Так, в 1976 г. 
фармацевтические компании тратили на исследования и выпуск нового 
препарата в среднем около 54 млн $, в 1998 г. — почти 597 млн $ [13], то в 2015 
г. средняя стоимость разработки одного медицинского препарата составляет 1,1 
млрд $ с учетом расходов на неудачные попытки [14-16]. 
Стоимость создания нового ЛС может значительно отличаться в 
зависимости от компании и успешности ее разработок. Так самая низкая цена 
создания ЛС равна 315 млн $, а самая высокая - 2,8 млрд $. В целом разработка 
новых препаратов является очень длительным и дорогостоящим процессом: в 
США и странах ЕС разработка 1 лекарственного средства в среднем занимает 
около среднем около 10–15 лет. При этом доходы от продаж только 3 из 10 
новых препаратов покроют издержки на их разработку [14-17]. По данным 
аналитической компании «
Evaluate Pharma
» [18] в 2014 г. R&D-затраты 
фармацевтических компаний составили 141,6 млрд $, при этом ожидается, что 
среднегодовые темпы прироста данного показателя по итогам 2014–2020 гг. 
составят 2%. В результате прогнозируемые R&D-расходы фармацевтических 
компаний в 2020 г. составят 159,8 млрд $. Ежегодные отчисления на R&D в 
фармацевтической отрасли в 5 раз превышают аналогичные инвестиции в 
аэрокосмической и оборонной промышленности, в 3,75 раза — в химической 

---

7 
промышленности и в 2,5 раза — в компьютерной отрасли. 
Фармацевтическая разработка проводится с использованием всего 
научного потенциала фармацевтических компаний. Например, в крупнейшей в 
мире фармацевтической корпорации Pfizer работает более 13 тыс. ученых, 
которые проводят исследования в 19 научных центрах корпорации [19]. 
Количество новых ЛC в мире неуклонно растет (рис 2.2) [18, 20, 21].
26
35
43
23
41
45
21
37
35
81
82
93
2010
2011
2012
2013
2014
2015
FDA
EMA
Рис.2.2. Количество новых ЛC, одобренных Управлением по контролю за 
пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug 
Administration — FDA) и Европейским агентством по лекарственным средствам 
(European Medicines Agency — EMA) 
Фармацевтическая разработка ЛС является важнейшей частью 
жизненного цикла и требует структурированных, многоплановых и 
дорогостоящих исследований, которые начинаются с поиска вещества, 
обладающего биологической активностью. Фаза скрининговых испытаний 
биологически активных веществ (
identification of hits
) позволяет выявить 
потенциально активные вещества, из которых только единицы могут быть 
отобраны для возможного получения ЛП 
(lead identification and optimization
). 
Доклинические исследования (ДИ) безопасности, способа применения, 
биологической доступности, переносимости отобранных веществ проводятся 

---

8 
для выявления кандидатов на проведение клинических исследований (КИ) 
(
candidate drug prenomination
). ДИ проводятся в соответствии с требованиями 
надлежащей лабораторной практики (GLP). До окончания ДИ необходимо 
исследовать физико-химические свойства, разработать технологию получения 
активного фармацевтического ингредиента и аналитические методы контроля 
качества вещества на всех стадиях его производства. Разработка лекарственной 
формы и ее рецептуры включают комплекс необходимых физико-химических, 
биологических, технологических и других исследований. ДИ ЛС проводятся 
параллельно с разработкой и масштабированием технологии получения, 
физико-химических показателей качества и разработкой аналитической 
нормативной документации для ЛП, на основании которых производят образцы 
ЛП для проведения клинических испытаний (КИ). На основании данных о 
безопасности и эффективности препарата уполномоченный орган страны 
выдает разрешение на проведение КИ, которые состоят из трех фаз. Процедура 
регистрации ЛС начинается после завершения III фазы КИ. Для этого 
анализируется вся информация о разработке, поданная в регистрационном 
досье в формате, определённым регуляторным органом соответствующей 
страны. В стоимостном соотношении «львиная доля» R&D-расходов 
приходится на проведение КИ (рис.2.3). 
Рис.2.3. Структура расходов на разработку ЛС по стадиям 

---

9 
Различают следующие подходы к разработке новых ЛС: 

Химический синтез; 

ЛС из компонентов растительного сырья; 

ЛС из компонентов тканей животных.

ЛС из продуктов жизнедеятельности микроорганизмов.

Биотехнологические лекарственные препараты 

Использование в терапии новых свойств уже известных ЛП.
В настоящее время большинство ЛС получено различными способами 
химического синтеза: 

Фармакологический скрининг

Молекулярное конструирование лекарств

Воспроизведение биогенных веществ.

Целенаправленная модификация молекул с уже известной активностью 

Синтез фармакологически активных метаболитов.

Синтез, основанный на изучении химических превращений веществ в 
организме 
(пролекарства; 
средства, 
влияющие 
на 
механизмы 
биотрансформации веществ).
Также для создания новых ЛС применяют метод комбинации нескольких 
действующих веществ. Комбинированные ЛС занимают промежуточное место 
между оригинальными и генерическими препаратами. Для создания 
комбинированных ЛС используется: 

комбинация действующих веществ, применяемых в одной схеме 
лечения; 

сочетание, когда одно действующее вещество усиливает действие 
другого; 

сочетание, когда одно действующее вещество снижает побочное 
действие другого. 
Использование любого из вышеперечисленных методов подразумевает 
официальный 
стандартизованный 
методологический 
подход 
к 
фармацевтической разработке. 

---

10