«Орфанные лекарственные препараты, особенности разработки и регистрации орфанных лекарственных препаратов»

Различия в нормативно-правовом регулировании при разработке и регистрации орфанных препаратов на примере законодательства РФ, ЕС, и США.

Как отмечалось ранее, режим регистрации орфанных препаратов в России нельзя назвать льготным. Между тем, льготы при регистрации являются одной из важных составляющих системы стимулирующих мер для фармацевтических компаний. Таким образом, для улучшения сложившейся в России ситуации, касающейся орфанных препаратов в систему регистрации целесообразно ввести определённый перечень норм.

Во-первых, следует уменьшить государственные пошлины при регистрации препаратов, признанных орфанными или отказаться от их взимания.
Во-вторых, возможно учреждение в рамках ФГБУ "Научный центр экспертизы средств медицинского применения" подразделения, специализирующегося на проведении экспертизы орфанности препаратов по модели ЕС и США. Эта мера обусловит привлечение к выполнению указанной функции квалифицированных в области орфанных заболеваний специалистов, что помимо прочего сделает возможным консультирование спонсоров по вопросам необходимых к проведению исследований для подтверждения качества, эффективности и безопасности препаратов при государственной регистрации. Соответственно, если указанное подразделение будет создано, следует ввести норму, в соответствии с которой спонсор сможет бесплатно получить указанную консультацию.
В-третьих, следует внести изменения в приказ²⁹ Минздрава о правилах экспертизы орфанности лекарственных препаратов с целью приведения его в соответствие с действующим орфанным законодательством, а также детально описать все этапы процедуры экспертизы орфанности, проводимые экспертным учреждением.
Кроме того, представляется целесообразным отделить процедуру признания препарата орфанным от остальных процедур, осуществляемых при государственной регистрации такого препарата, предусмотрев возможность спонсора признать препарат орфанным на стадии клинических исследований. Такое положение будет способствовать реализации стимулирующих мер, предусматривающих прямое финансирование исследований орфанных препаратов со стороны государства, по сути, невозможное при текущем режиме регистрации. Помимо этого, рассматриваемое положение позволит уменьшить время до допуска препарата к рынку, поскольку экспертиза орфанности будет проводиться во время клинических исследований.