«Орфанные лекарственные препараты, особенности разработки и регистрации орфанных лекарственных препаратов»

Особый режим разработки и регистрации орфанных лекарственных препаратов на территории США

В США орган, регистрирующий лекарственные препараты, включая орфанные – Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA). Внутри указанного органа действует отдел по разработке орфанных продуктов (Office of Orphan Products Development, OOPD), основная функция которого заключается в проведении экспертизы орфанности лекарственного препарата. Помимо проведения экспертиз этот орган также проводит научно-исследовательскую работу, взаимодействуя с различными общественными и правительственными организациями.

Положение процедуры признания препарата орфанным идентично в США и ЕС: указанная процедура не включается в состав процедуры допуска к рынку такого препарата и может быть инициирована как до, так и после этой процедуры.
При подаче заявления в США спонсор может запросить письменные рекомендации по поводу того, какие доклинические и клинические исследования препарата необходимо провести для его успешной регистрации²³.
В отношении процедуры регистрации препарата, признанного орфанным, действует положение²⁴ о приоритетном рассмотрении регистрационного заявления (priority review), предписывающее провести регистрацию препарата в срок не более 6 месяцев с момента подачи заявления. При этом максимальный срок²⁵ регистрации препаратов, не являющихся орфанными, составляет 10 месяцев.
Кроме того, по общему правилу при условии признания препарата орфанным спонсор освобождается от уплаты регистрационных пошлин. В данный момент объём регистрационной пошлины²⁶ в США составляет $ 1 471 483.
Помимо вышеуказанного в регистрационном режиме США существуют отдельные специфические меры стимулирования спонсоров орфанных препаратов. К примеру, на сегодняшний день одна из таких мер касается регистрации препаратов против редких педиатрических заболеваний²⁷. Если спонсор признаёт орфанным препарат, применяемый в случае редкого жизнеугрожающего заболевания, которое в основном затрагивает лиц до 18 лет, то он получает право требовать приоритетного рассмотрения регистрационного заявления в отношении одного любого другого препарата, который будет регистрироваться этим спонсором в дальнейшем.
Так же, как и в ЕС, процесс признания препарата орфанным регламентируется СОП²⁸.
Общая направленность норм регистрационного режима, установленного в США, совпадает с направленностью этого режима в ЕС. Она выражается в максимальном облегчении процесса регистрации орфанных препаратов для спонсоров: уменьшение или отказ от регистрационных пошлин, консультирование по вопросам необходимых к проведению исследований препарата и пр. Между двумя комплексами норм существуют и отличия: в США установлен несколько более благоприятный режим в части регистрационных пошлин, поскольку предполагается их отмена, а не возможное снижение в зависимости от выплаты регуляторному органу. Тем не менее, в целом оба регистрационных режима устанавливают условия, значительно снижающие финансовые и прочие затраты спонсоров на регистрацию препаратов, при этом не снижая стандартов оценки качества, безопасности и эффективности регистрируемых препаратов.