Gen terapiyasining xavf-xatarlari

DAVOLASH QANDAY AMALGA OSHIRILADI?
Mutaxassislar gen terapiyasi ikki usulda amalga oshirilishi haqida ta’kidlashadi. Birinchisi, ex vivo, ya’ni organizmdan tashqaridagi muolaja bo‘lib, bunday davolash usuli organ va to‘qimalar transplantatsiyasiga tayanadi. Ikkinchi yo‘li esa, in vivoorqali organizmning o‘zidayoq davolash yo‘lga qo‘yiladi. Bir qarashda, gen muhandisligining ushbu usullarini amalga oshirish u darajada qiyinchilik tug‘dirmaydigandek. Biroq bu oson ish emas. Garchi muolajalar inson sog‘­lig‘ini tiklash, shu orqali ehtimol hayotini saqlab qolish haqida borsa ham, tavakkalchilik qilish yaramaydi.
— To‘g‘ri, eng ideal holatda zararlangan genni organizmdan chiqarib tashlash va uning o‘rnini sog‘lomi bilan to‘ldirish maqsadga muvofiq bo‘lar edi, — deydi bugungi kunda sohaning yetakchi mutaxassislaridan biri, AQSh Sog‘liqni saqlash instituti ilmiy xodimi Jeyms Makralti. — Ammo hozircha ma’lum sabablarga ko‘ra bu usulni amalga to‘liq joriy etishning imkoni yo‘q. Shu sabab ko‘p hollarda kasallangan gen inson tanasidan chiqarib tashlanmagan holatda qo‘shimcha ravishda sog‘lom gen kiritiladi, natijada u yetishmayotgan hujayra vazifasini bajaradi yoki organizmga zarur moddani ishlab chiqaradi.
Olimning «Prosidingz of Neyshnl Akademii of Sayns» jurnaliga ma’lumot berishicha, genlarda organizmda oqsil molekulalarini sintez qilish uchun zarur axborot saqlanadi. Hujayradan ma’lum bir modda sintezlanib ajralib chiqishi uchun esa undagi genlarni maqsadli ravishda o‘zgartirish yoki unga yangi genlarni kiritish talab etiladi. Shu bois tadqiqotchilar barcha say’-harakatlarni inson uchun zarur ma’lum genlarni hujayralar tarkibiga kiritish usullarini ishlab chiqishga qaratishdi. Buning uchun esa, avvalo, kerakli genlarni hosil qilishni o‘rganish talab etilardi. E’tiborlisi, ko‘plab izlanish va amaliy tajribalar samarasi o‘laroq, mutaxassislar qisqa fursat ichida genlarni sintezlashni amaliyotga keng joriy etishdi. Bugun mazkur jarayonni hatto kompyuter orqali amalga oshirishga ham erishilganki, natijada olimlar amaliy tadqiqotlarni olib borishda qator ustunlik va yengilliklarga ega bo‘ldi. Birinchi bosqichdan muvaffaqiyatli o‘tgach, tadqiqotchilar genni hujayraga kiritish metodikasi ustida bosh qotira boshladilar. Bunda asosiy qiyinchiliklar tayyor sintezlangan genni hujayraning irsiy ma’lumotlar apparatiga kiritish bilan bog‘liq bo‘lgan. Aslida aynan shu sabab, atigi 20 yillar oldin ham gen terapiyasi muqarrar muvaffaqiyatsiz va hattoki, aql bovar qilmas ish sifatida ta’riflanardi. Boisi, yangi gen hujayraga shunday aniq joylashtirilishi talab etilardiki, yakunda u chindan ham kerakli moddalarni ishlab chiqishi va zarur vazifani bajarishi lozim edi. Yana bir tomoni: organizmga kiritilgan gen «yot» modda sifatida qabul qilinmasligi kerak. Bularni e’tiborga olgan tadqiqotchilar ayni kunda organizmga yot DNKni kiritishning o‘ziga xosliklarini o‘rganish va genetik zarrani tanaga muvaffaqiyatli kiritish usullarini aniqlash borasida ko‘proq tajriba o‘tkazmoqda.
Bir qarashda gen terapiyasi shu payt­gacha davosiz deb yuritilayotgan qator kasalliklar «davri»ga barham beradigandek. Lekin yutuqlarga qaramay, kutilayotgan ijobiy natijalarga asosan modellarda erishilgan. Inson esa namuna emas. Modellarda ideal tarzda kechgan jarayonlar insonda ma’lum o‘zgarishlar bilan ro‘y berishini hech kim inkor etmaydi. Bunday o‘zgarishlar ham ijobiy, ham salbiy bo‘lishi mumkin. Demak, aslida shifo berish maqsadida yaratilgan zarrani sog‘lom hujayralarga zarar yetkazmagan holda yetkazish, qolaversa, keyinchalik ham uning ta’sirida biron-bir kasallik kuzatilmasligini ta’minlash asosiy vazifaligicha qolyapti.
Shu o‘rinda, gen terapiyasi o‘zining rivojlanishi yo‘lida yo‘qotishlarsiz, muvaffaqiyatsizliklarsiz kechmaganini alohida ta’kidlash zarur. Birgina misol: 2000 yili kuzda Pensilvaniya universiteti shifoxonasida
17 yoshli bemor Jessi Gelzinger hayotdan ko‘z yumdi. Bu yerda u gen terapiyasi yordamida irsiy jigar xastaligidan davolanayotgan edi. Tekshiruvlar bemor organizmga kiritilgan tashuvchi virusga immunitetning o‘ta faol reaktsiyasi tufayli vafot etganini ko‘rsatdi. Natijada, ko‘plab organlar ishdan chiqqan va o‘z faoliyatini amalga oshira olmay qolgan. Lekin shunisi e’tiborliki, Gelzinger o‘zi kabi qonda ammiak miqdori oshishi bilan belgilanadigan bunday kasallikka chalingan ko‘plab insonlardan ham ancha sog‘lom edi. Undagi xastalik avj olib ketishining oldini kam oqsilli maxsus parhez va ammiakni organizmdan chiqarib tashlovchi dorilar bilan olish mumkin edi. Shundan so‘ng Jessining o‘limi gen terapiyasi usullarini joriy etishni boshlayotgan ko‘plab tibbiy markazlar uchun jiddiy ogohlantirishdek bo‘ldi. Chunki 30 foiz hollarda genlarni organizmga kiritishda tashuvchi adenoviruslardan foydalaniladi, deb yozadi sciencedaylu.com sayti.
Noxush hodisa ro‘y bergach, mamlakatning Dori-darmonlar va oziq-ov­qat mahsulotlari boshqarmasi jigarga adenoviruslarni kiritishga qaratilgan navbatdagi ikkita muolajani darhol to‘xtatishni buyurdi. Keyingi surishtiruvlarda mazkur xastalikni davolash jarayonida ishtirok etayotgan ko‘ngillilar organizmiga virusning juda ham kam miqdorda kiritilishidayoq jigarda zaharli modda ajralib chiqishi kuzatilgani aniqlangan. Biroq Rekombinant DNK bo‘yicha konsultativ markazga bu haqida xabar berilmagan. Agar markaz vaziyatdan xabardor bo‘lganida u tezkor ravishda tajribalarni to‘xtatgan va shu tariqa ehtimol bemorning hayotini saqlab qolgan bo‘lar edi. Shunga qaramay, Jessi Gelzinger aynan qay bir sabab tufayli vafot etgani noma’lum. Markaz bergan ma’lumotlarga qaraganda, Gelzingergacha 17 nafar bemordan faqat uchtasining ahvoli yaxshilangani sezilgan. Nima bo‘lganida ham, bemorning o‘limi tashuvchi virusni organizmga yetkazish metodikasini qaytadan ko‘rib chiqish talabini tug‘dirdi.
Ayni paytda kam uchraydigan va saraton, yurak-qon tomirlari hamda immunitet tanqisligi kasalliklarining 40ta turini davolashda gen terapiyasi usullari sinalmoqda. Bo‘y o‘sishiga xalal beruvchi genning irsiy yetishmasligi ham bu turdagi muolaja yordamida ijobiy hal etilishi kutilmoqda. Saratonni davolashga qaratilgan gen muhandisligi metodlari yuzasidan olib borilayotgan ishlar ham ancha jadallashyapti. Bu kasallikni davolash usuli sifatida zararlangan hujayralarga ularni nobud qiluvchi oqsillarni ishlab chiqaradigan genlarni kiritish ko‘rsatilib, bu yo‘nalishda amaliy tajribalar o‘tkazilyapti. Asr vabosi deya ta’riflanayotgan OITS ham gen injeneriyasi yordamida davolanishiga olimlar katta umid bog‘lashgan. Bu kasallikni davolashda qiyinchilik tug‘diradigan jihat shuki, garchi bu infektsiya orqali yuqadigan bo‘lsa-da, virus hujayra genomiga tushgandan so‘ng u yerda butunlay qolib ketadi. Shundan OITS, saraton kabi genom kasalligi sifatida ta’riflanadi. Ayni paytda aynan shu jihat uni gen terapiyasi yordamida davolashga umid tug‘diradi.
Ha, chindan genlarni boshqarish, ularni genomning belgilangan qismlariga genetik axborotni tashish maqsadida kiritishga imkon yaratadigan yangi texnologiyalarning paydo bo‘lishi biologiya hamda tibbiyot sohasida ulkan burilish bo‘ldi. Natijada, hozirning o‘zidayoq inson genomi haqida to‘plangan ma’lumotlar asosida qator jismoniy, ruhiy va intellektual ko‘rsatkichlarni nazariy jihatdan yaxshilashga erishilgan. Biroq shu o‘rinda xavotirli savol tug‘iladi: odamzodning o‘z genomi ustidan to‘la hukmron bo‘la olishi faqat ijobiy holatmikan? To‘g‘ri, gen terapiyasi borasida dastlabki shubhalar asossiz ekani tasdiqlandi, bunday muolaja ko‘plab kasalliklarni davolashda maqsadga muvofiq ekani aniqlandi. Ammo barcha terapevtik chora-tadbirlar faqat aniq bir shaxs — bemorga qaratilishi va aynan uning kasalligini davolashga yo‘naltirilishi masalasi gen terapiya­si usullari qo‘llanilayotgan paytda yagona va majburiy cheklov bo‘lishi talab etiladi. Har holda, dunyo mutaxassislari shunday fikrni ilgari surishmoqda. Ular shu yo‘l bilan yuzaga kelayotgan qator ishonchsizlik va hattoki, noroziliklarga qarshi turib, gen terapiyasi faqat va faqat shifo berish, sog‘liqni tiklash kabi ezgu maqsadlarga xizmat qilishiga erishmoqchi. O'quv maqsadlari

• 
  Gen terapiyasining mexanizmlari, xavflari va potentsial afzalliklarini umumlashtiring
  
• 
  Gen terapiyasi va klinik tadqiqotlar uchun nazoratni ta'minlaydigan tartibga solish organlari bilan bog'liq axloqiy muammolarni aniqlang
  
• 
  Somatik hujayrali va mikrobli gen terapiyasini solishtiring
  

Gen muhandisligining ko'p turlari aniq foyda keltirdi va xavfi kam edi. Masalan, genetik muhandislik qilingan bakteriyalar tomonidan ishlab chiqariladigan inson insulinining ko'p miqdorda etkazib berilishining ahamiyati haqida savol tug'iladi. Biroq, gen muhandisligining ko'plab paydo bo'layotgan ilovalari ancha tortishuvlarga sabab bo'ladi, chunki ularning potentsial foydalari haqiqiy yoki sezilgan katta xavflarga qarshi. Bu, albatta, gen terapiyasi uchun amal qiladi, genetik muhandislikning klinik qo'llanilishi, u bir kun kelib ko'plab kasalliklarga davo bo'la oladi, lekin, asosan, davolanishga eksperimental yondashuv.