Gen terapiyasining xavf-xatarlari

Ildiz hujayralari. Ildiz hujayralari - bu sizning tanangizdagi barcha boshqa hujayralar yaratilgan hujayralar. Gen terapiyasi uchun ildiz hujayralarini laboratoriyada kasalliklarga qarshi kurashishda yordam beradigan hujayralarga aylantirish mumkin.

Lipozomalar. Ushbu yog'li zarralar yangi, terapevtik genlarni maqsad hujayralarga etkazish va genlarni hujayralaringizning DNKlariga o'tkazish qobiliyatiga ega.

Natijalar

Gen terapiyasining imkoniyatlari ko'p umid baxsh etadi. Odamlarda gen terapiyasining klinik tekshiruvlari ba'zi kasalliklarni davolashda ba'zi bir muvaffaqiyatlarni ko'rsatdi, masalan:

• 
  Kuchli kombinatsiyalangan immunitet tanqisligi
  
• 
  Gemofiliya
  
• 
  Retinit pigmentozasidan kelib chiqqan ko'rlik
  
• 
  Leykemiya
  

Ammo gen terapiyasining ishonchli davolash shakliga aylanishiga bir nechta muhim to'siqlar to'sqinlik qiladi, shu jumladan:

• 
  Genetik materialni hujayralarga kiritishning ishonchli usulini topish
  
• 
  To'g'ri hujayralarni nishonga olish
  
• 
  Yon ta'siri xavfini kamaytirish
  

Gen terapiyasi turli xil kasalliklarga qarshi yangi, samarali davolash usullarini ishlab chiqishga qaratilgan juda muhim va faol tadqiqot yo'nalishi bo'lib qolmoqda.
Ilmiy manbalarda yozilishicha, gen terapiyasi — bu gen muhandisligi (ya’ni biotexnologik) va tibbiy metodlar majmui bo‘lib, ular kasalliklarni davolash maqsadida inson hujayralaridagi gen tizimiga o‘zgartirishlar kiritishga yo‘naltirilgan. Ushbu jadal rivojlanayotgan soha DNK tuzilishida kuzatilayotgan o‘zgarishlar, boshqacha qilib aytganda, mutatsiyalar tufayli yuzaga kelgan nuqsonlarni tuzatishga hamda hujayralarda yangicha ishlash funktsiyasini joriy etishga qaratilgan.
Gen terapiyasi «xomashyo»si sifatida bakteriya hujayrasi ko‘rsatiladi. Uni hosil qilish uchun zarur tashkiliy qismlar ma’lum bir belgilar asosida saralanadi, bunda eng muhimi, ular ma’lum birikma(aminokislota, antibiotik modda, gormon yoki organik kislotani)ni ishlab chiqish xususiyatiga ega bo‘lishi zarur. Hosil bo‘lgan genetik axborot tashuvchi zarralar aslida shaklan o‘zgargan virus yoki mikroblardir. Biroq ular aynan tashish funktsiyasidan kelib chiqqan holda ijobiy maqsadda qo‘llaniladi. Aniqrog‘i, zarralar yordamida organizm­dagi hujayraning irsiy genetik tizimiga o‘zgartirish kiritiladi. Jarayonda olimlar yuzlab, minglab mikroblar orasidan ko‘zlangan maqsadga qarab eng maqbullarini ajratib oladi.
Soha tarixiga nazar tashlaydigan bo‘lsak, gen tuzilishini o‘rganish borasida erishilgan yutuqlar, qator irsiy kasalliklarni yuzaga keltiruvchi genlarni muvaffaqiyatli klonlashtirish, biotexnologiyalarning tez rivojlanishi 1989 yildayoq nazariy taxminlar hamda hayvonlar ustida tajriba o‘tkazish orqali irsiy kasalliklarni davolashni ilk marotaba amaliyotga joriy etishga zamin yaratdi.
Jarayonda ma’lum turdagi viruslar yordamida hujayra genomi(genlar to‘plami)ga yangicha genetik ma’lumotni muvaffaqiyatli kiritish imkoni tug‘ildi. Boisi, shu yo‘l bilan zarur hollarda zararlangan genlarni davolash yoki ularni yangicha funktsiyalar asosida ishlashga yo‘naltirish mumkin edi. Mutaxassislar davolashning bunday usulini ilmiy tilda somatik (jismoniy) hujayralar genini tuzatish yoki to‘g‘rilash, deb ham ta’riflaydi. Mazkur yo‘nalishdagi davolash usullari esa o‘tgan asrning 80-yillariga kelib hayotiy reallikka aylana boshladi. Aniqrog‘i, shu davrdan genetik ma’lumotni tashuvchi viruslar ishlab chiqildi, alohida genlarni hosil qilishning imkoni tug‘ildi, tajribalarda kemiruvchi va boshqa hayvonlar genlarini «ko‘chirish» odatiy holga aylandi. 
Shuni alohida ta’kidlash zarurki, agar dastavval gen terapiyasi faqat irsiy genetik kasalliklarni davolashga qaratilgan bo‘lsa, keyingi davr­larda uning ko‘lami nazariy jihatdan kengayib bordi. Natijada bugunga kelib gen muhandisligi irsiy turdagidan tortib to infektsion kasalliklarni o‘ziga xos usulda davolashni nazarda tutadi.
Tibbiyotda gen terapiyasi yo‘nalishi paydo bo‘lgach, ungacha davolash ancha murakkab bo‘lgan kasalliklarni ham muvaffaqiyatli muolaja qilish borasida fikrlar tug‘ila boshlagani rost. Hattoki, saraton, OITS, sil kabi qator kasalliklardan shifo topish mumkinligi borasida dadil fikrlar ilgari surildi. Ammo har ishda bo‘lgani kabi dastlabki amaliy natijalar kutilganidek bo‘lmadi, muvaffaqiyatlar boshidanoq olimlarni xushnud etmadi. Misol uchun, Vestern Reserv universiteti tad­qiqotchilari tomonidan 1989 yili insonning klonlashtirilgan genlarini hujayralarga ko‘chirish tajribalari o‘tkazildi. Aytish kerakki, bu insonni gen terapiyasi yordamida davolashga ilk urinish edi. French Anderson, Maykl Blez va Stiven Rozenberg boshchiligidagi xalqaro olimlar guruhi tomonidan melanoma tufayli hayoti so‘nib borayotgan bemorga nisbatan gen muhandisligi usuli qo‘llandi. Ammo davo choralari samarasiz kechdi. Bu haqda «Vikipedia» elektron manbasida batafsil ma’lumot berilgan.
Keyingi yili og‘ir shakldagi immunitet tanqisligi kasalligiga qarshi gen terapiyasi usullari keng miqyosda ishlab chiqila boshlandi. 1993 yilga kelib mazkur turdagi xastalik aniqlangan ko‘ngilli bemorlardan biri genetik muolaja metodi bilan davolandi. Quvonarlisi, uning organizmiga sun’iy ravishda kiritilgan oqqon hujayralar yana 4 yil mobaynida muvaffaqiyatli ravishda faoliyat ko‘rsatib turgan. Shundan so‘ng esa, bemordan qayta muolajadan o‘tish talab etildi. Yana biroz muddat o‘tgach — 1999 yildan og‘ir shakldagi immunitet tanqisligi kasalligi topilgan har to‘rtinchi odam gen terapiyasi usuli bilan davolana boshlandi.
2003 yilga kelib Kaliforniya universiteti tadqiqotchilari guruhi shaklan o‘zgartirilgan genlarni bosh miya neyronlariga ko‘chirishning uddasidan chiqishdi. Hozir esa mazkur texnologiyaga tayangan holda Parkinson kasalligi(keksalarda markaziy asab tizimi xastaligi)ga qarshi gen terapiyasi usullari ishlab chiqilmoqda.
2006 yili ilk marta saratonga qarshi gen terapiyasi yordamida samarali kurashish usuli namoyish etildi. Merilend shtati(AQSh)dagi Salomatlik milliy instituti ilmiy xodimlari genetik o‘zgartirilgan zarralardan foydalanib, organizmida tezkor ravishda kattalashayotgan melanoma (o‘sma) aniqlangan ikki nafar bemorni muvaffaqiyatli davolayotgani haqida ma’lumot berildi. Xuddi shu yili Milandagi San-Rafaelo Gen terapiyasi institutining Luiji Naldini va Brayn Braun boshchiligidagi olimlari sohada ulkan burilish yasagani haqida e’lon qildi. Mazkur olimlarning ilmiy yutug‘i tufayli endilikda immunitet tizimi tanaga kiritilgan «yot» hujayralarni osonlikcha qabul qilish usuli ishlab chiqildi.
2007 yili Murfilds ko‘z shifoxonasi va London oftalmologiya instituti tadqiqotchilari tug‘ma Leber amavrozi (ko‘z to‘rpardasining zararlanishi irsiy xastaligi)ga qarshi gen terapiyasining ilk sinovlari o‘tkazilganini ma’lum qildi. Operatsiyada 23 yoshli britaniyalik Robert Jonson organizmiga tashuvchi virus kiritildi va yakunda muolaja hech qanday salbiy aks ta’sirlarni yuzaga keltirmagani qayd etildi. 2009 yili gen injeneriyasi usullari og‘ir shakldagi immunitet yetishmasligi va OITS bilan kasallangan bemorlar ahvolini yaxshilashda muvaffaqiyatli qo‘llanildi. Qolaversa, Pensilvaniya universitetida butun dunyo genetiklari ishtirokida qator kam uchraydigan kasalliklarga qarshi gen muhandisligi metodlari ham ishlab chiqilmoqda.
Gen muhandisligining muvaffaqiyatini belgilagan yana bir hodisa 1990 yili Betes(AQSh)da ro‘y bergan. O‘shanda har 100 ming insondan bittasida uchraydigan kasallik bilan og‘rigan 4 yashar qizaloqqa uning limfotsitlari kiritilgan. Davolashning ijobiy samarasi bir necha oy davomida kuzatilgach, tibbiy muolaja qaytadan o‘tkazildi. Keyingi uch yil davomida qizcha yana 23 marotaba shunday muolajadan o‘tdi. Natijada bemorning sog‘lig‘i shunchalik yaxshilanib ketdiki, u hech qanday infektsiyalardan qo‘rqmagan holda odatiy hayot tarzini kechira boshladi. Keyingi yillarda bunday tashxisli yana qator bemorlar ham gen terapiyasi usullari yordamida shifo topdi. Bugungi kunda mazkur xastalikning gen terapiyasi yordamidagi tibbiy sinovlari Italiya, Frantsiya, Buyuk Britaniya va Yaponiyada o‘tkazilmoqda. Ma’lumot o‘rnida aytish zarurki, gen muhandisligiga oid ko‘plab loyihalarning aksariyat qismi(80 foizi), asosan, onkologik kasalliklar va OITSni davolashga qaratilgan. Mazkur sohadagi tadqiqotlar borasida yuqori rivojlanish kuzatilayotgan mamlakatlarda izlanishlar hisobotlari tegishli idora va muassasalarning majburiy tekshiruvidan o‘tkaziladi. Xususan, AQShda ushbu vazifa Rekombinant DNK bo‘yicha konsultativ markaz, Dori-darmonlar va oziq-ovqat mahsulotlari boshqarmasi hamda Sog‘liqni saqlash milliy instituti tomonidan amalga oshiriladi. Ko‘hna qit’ada esa hujjatlar Genlarni ko‘chirish va gen terapiyasi bo‘yicha Yevropa ishchi guruhi tavsiyalariga muvofiq ishlab chiqiladi.