Farmatsevtik biotexnologiya

Ex vivo 
gen terapiyasi 
Ex vivo 
gen terapiyasi bir necha bosqichlarda amalga oshiriladi (rasm..): 
1.
Bemorning kasallangan hujayralarini ajratib olish. 
2.
Kasallangan hujayralarga «sog'lom» genlarni kiritib genetik defektni bartaraf etish. 
3.
Genetik defektlari bartaraf etilgan hujayralarni saralash va o'stirish. 
4.
O'stirilgan hujayralarni bemor organizmiga infuziya yoki transplantatsiya qilish. 
O'stirilgan hujayralar bemor organizmiga infuziya yoki transplantatsiya qilinganda, 
immun tizimi hujayralarga qarshilik ko'rsatmaydi. Chunki bu hujayralar autologik hujayralardir 
ya'ni bemorning o'zining organizmidan olingan.
Ex vivo 
gen terapiyasi samarali bo'lishi uchun kasallangan hujayralarni davolash uchun 
kiritilayotgan «terapevtik» gen barqaror va uzluksiz «ishlashi» kerak. «Terapevtik» genlarni 
kasallangan hujayralarga o'tkazishda vektorlardan foydalaniladi. Vektor sifatida sichqonlardan 
olingan retroviruslardan foydalanish mumkin. Lekin retroviruslarning bir kamchiligi bor - ular 
bemor oragnizmida havfli o'sma kasalliklarini keltirib chiqarishi mukin.
In vivo
gen terapiyasi 
In vivo
gen terapiyasi «terapevtik» genni bemorning kasallangan to'qima hujayralariga 
etkazib berishga asoslanadi. Bunda bemorning kasallangan to'qimasi organizmdan ajratib 
olinmaydi. «Terapevtik» gen bemor tanasiga retroviruslar
16
yordamida yuboriladi. Retroviruslar 
faqatgina bo'linayotgan hujayralarga kirib boradi. Biroq to'qima hujayralarining hammasi ham 
bo'linavermaydi. 
Shuni e'tiborga olgan holda olimlar tomonidan virusli va virussiz vektor sistemalar ishlab 
chiqilgan. «Ideal» vektor sistema quyidagi hususiyatlarga ega bo'lishi shart:

vektor sistemadagi «terapevtik» gen kasallangan to'qima hujayralari tomonidan 
yahshiroq yutilishi lozim; 
16
Retroviruslar
- 
RNK saqlovchi viruslar oilasiga mansub viruslar bo'lib, asosan umurtqalilarga yuqadi. Eng 
mashhur retrovirus – insonning immun tanqisligi virusi.

---

108 

vektor sistema hujayra yadrosiga kirib borishda hujayrani buzib yubormasligi kerak; 

vektor sistema olib borgan «terapevtik» gen bemor ahvolini yahshilanishiga kifoya 
qiladigan darajada ekspressiyalanishi kerak.