Systematic Review of Gossypol/at-101 in Cancer Clinical Trials

5. Conclusions
In clinical trials, evidence supporting the anticancer effects of gossypol/AT-101 as
a single agent or in combination with standard therapy is mixed. Solid tumors were
evaluated, but very little is known regarding hematological malignancies. In trials that
used oral AT-101 in combination with concurrent standard therapies, it is unclear which
agent delivered which effects. A recent study combined AT-101 with two chemotherapeutic
agents and radiation as metronomic therapy, and achieved significant benefits. Such
trials could further elucidate the synergistic anticancer effects of AT-101 when used in
combination with anti-neoplastic agents. The current research indicates that AT-101 is
well tolerated at low doses and could have an impact on tumor markers. Only a few
randomized clinical trials have been performed, showing a trend toward increased OS
and PFS. More high-quality placebo-controlled trials are needed to strengthen the present
evidence to support AT-101 as a treatment option. Until these trials are completed, patients
could be informed of the investigational status of AT-101 as a potential cancer treatment
with meaningful risk for AEs due to its high toxicity capabilities.
Author Contributions:
O.R., M.M., S.V. and S.C.B. planned and drafted the manuscript and struc-
tured the review. O.R., M.M., C.L. and M.B. performed the literature research. O.R., M.M. and
C.L. analyzed the available clinical studies. O.R., M.M. and C.L. designed the tables and figures,
proofreading was done by O.R., M.M., C.L., M.B., A.B., U.M.L., S.V. and S.C.B. All authors have read
and agreed to the published version of the manuscript.

---

Pharmaceuticals
2022
,
15
, 144
27 of 33
Funding:
M.B. and S.V. were supported by grants from PASCOE pharmazeutische Praeparate GmbH,
the Ministry of Rural Affairs and Consumer Protection Baden-Wuerttemberg (AZ: 34-9185.90-1), and
the Else-Uebelmesser-Stiftung (grant no. D3021947; reference: GzV 1.14).