Mavzu: Gen va hujayra terapiyasi reja: I bob. Kirish II bob. Gen terapiyasi konsepsiyasi

III BOB. Gen terapiyasi asosiy tamoyillari
Gen terapiyasi va hujayra terapiyasi bog'liqligi.
Ikkala yondashuv ham etishmayotgan oqsil (lar) ni yoki kasallik alomatlarini keltirib chiqaradigan hujayralarni almashtirish, hujayralar uchun zaharli bo'lgan oqsillarning ekspresiyasini to'xtatish yoki saraton hujayralarini yo'q qilish orqali genetik kasalliklar va orttirilgan kasalliklarni bartaraf etish imkoniyatiga ega.
Gen terapiyasi genetik materialni tegishli hujayralarga o'tkazishni o'z ichiga oladi. Genetik kasalliklarda tez-tez chalingan to'qimalarning ildiz hujayralari nishonga olinadi. To'qimalarning kattalar ildiz hujayralari ixtisoslashgan hujayralarni to'ldirishi mumkin. Ildiz hujayralarida tegishli genni ifoda etish keyingi ixtisoslashgan hujayralarda terapevtik oqsilni bo'lishini ta'minlaydi. Ammo, ba'zi hollarda, uzoq umr ko'rgan to'qima hujayrasida genni ifoda etish texnik jihatdan osonroq bo'ladi va ajratilgan oqsil qon orqali uning maqsad organlariga o'tadi. Hujayralarga genlarni kiritish madaniyatda keyinchalik bemorga yuborilganda yoki to'g'ridan-to'g'ri tanaga vektorlarni kiritish orqali amalga oshirilishi mumkin.
Gen terapiyasi va hujayra terapiyasining farqi.
Gen terapiyasi genetik materialni, odatda, tashuvchida yoki vektorda uzatishni va organizmning tegishli hujayralariga genni qabul qilishni o'z ichiga oladi. Hujayra terapiyasi tegishli funktsiyaga ega hujayralarni bemorga o'tkazilishini o'z ichiga oladi.
Ba'zi protokollarda ham gen terapiyasi, ham hujayra terapiyasi qo'llaniladi. Bunday holda, ildiz hujayralari bemordan ajratib olinadi, yangi genni ekspluatatsiya qilish uchun to'qima madaniyatida genetik jihatdan o'zgartiriladi, etarli miqdordagi kengaytiriladi va keyin bemorga qaytariladi.