Genomics Bioinformatics & Medicine

Gen va Xujayra terapiyasi. Gen immunizatsiyasi. Farmakogenomika.

• Bajardi: 301-gurux. Ismoilova Sabina, Ahmedova Madina.

Reja:

• 1. Gen terapiyasi nima?
• 2. In va Ex vivo gen terapiyasi..
• 3. Gen immunizatsiyasi
• 4. Farmokogenomika

• Ген терапияси нима дегани?

• Фенилалалин
• дегидроксилаза

• фенилаланин

• тирозин

• Фенилаланин организмда парчаланмай йиғилиб қолса, бу модда асаб ҳужайраларнинг аксомалари атрофидаги миелин қобиғини нотўғри шаклланишига олиб келади. Бу эса туғма фенилкетонурия (ақли заиф) касаллигини келтириб чиқаради. Шу вақтгача бу касалликни даволаш учун аланинсиз диета тавсия этилар эди.

• Организмда бирор оқсилни ишлаб чиқара олмайдиган дифектли генни даволаш учун вирусли вектор тизимларидан фойдаланган ҳолда соғлом генни организмга ex vivo ёки in vivo киритишга айтилади.

• Ген терапияси

• ex vivo

• in vivo

• ex vivo ген терапияси қуйидаги босқичларни ўз ичига олади.
• 1. Бемордан ҳужайрасини олиш.
• 2. Алохидалаштирилган ҳужайраларда керакли генни ўтказиш ёрдамида генетик нуқсонни тузатиш.
• 3. Генетик “тўғирланган” ҳужайраларни танлаш ва ўстириш.
• 4. Беморга ушбу ҳужайраларни трансплантация ёки инфузия қилиш.

• ex vivo ген терапияси.

• in vivo ген терапияси.

• Адиновируслар асосида тайёрланган векторлар
• Ретровируслар асосида тайёрланган векторлар
• Аденобирлашган вируслар асосида тайёрланган векторлар
• Герпес вируслари асосида тайёрланган векторлар

• Саратон ИТда хар хил усулларнинг ишлатилиш частотаси:

• Рак ҳужайраларини даволашда генотерапия

• 1. Саратон иммунотерапияси
• 2. Генетик конструкциялар киритиш билан саратон хужайралари ўсишини тўхтатиб қўйиш.
• 3. Вирусли онколизис

• Расм. 1. GCV—HSVtk (оддий герпес вирусининг тимидинкиназа гени) -терапияси ва ген иммунотерапиясини умумлаштириб ишлатиш йўли билан даволаш.
• Рак хужайраларига in vivo герпес вирусининг тимидинкиназаси ва цитокинли генлар трансдукция қилинди.
• Трансдукция қилинган рак хужайралари цитокинлар синтез қилиб ўзига иммун хужайраларни чақиради. Тимидинкиназа синтез қилган хужайралар ганцикловирни форфорлайди. Фосфорланган ганцикловир хужайралараро бўшлиқлардан ўтиб, қўшни хужайраларнинг ДНКси билан боғланиб, уларни йўқ қилади.

• Ген терапияси

Т/р	Касалликлар	Генотерапевтик препаратлар	Нишон ҳужайралар
1	Оғир комбинирланган иммунодефицит	Аденозиндезаминаза	Лимфоцитлар, суякнинг илик ҳужайралари
2	Меланома	Ўсма некроз фактори	Инфильтрирланувчи ўсма лимфоцитлари, аутологик ҳужайра ўсмалари
3	Меланома, глиобластома, буйрак раки	Интерлейкин-2	Ўсманинг аутологик ҳужайралари, ўсма ҳужайраси
4	Гемофилия В	Фактор IX	Терининг аутологик фибриобластлари

• 1990 йилдан буён ген терапияси синови ўтказилиб келинаётган баъзи касалликлар