Gen terapiyasining xavf-xatarlari

I-BOB. GEN TERAPIYASINING BIRINCHI BOSQICHI.
1.1. Gen terapiyasi haqida tushuncha
Gen terapiyasi deganda shuni anglatadi har qanday kasallikning oldini olish yoki davolash uchun genetik materialni topshirish.
Bir gen nuqsonli yoki mavjud bo'lmagan genetik kasalliklar mavjud bo'lsa, gen terapiyasi bu nuqsonni tuzatish uchun kasallikning qo'zg'atuvchisiga genning funktsional versiyasini topshirishdan iborat. Bu juda oddiy g'oya, ammo biz uni amalda ro'yobga chiqarishda bir qancha to'siqlar mavjudligini ko'ramiz.

Birinchi qadam: genlarni izolyatsiya qilish.

Bitta gen DNKning kerakli ma'lumotni o'z ichiga olgan qismi oqsilni sintez qiling. Bir genni uzatish bu DNKning ma'lum bir qismini uzatishdir. Shuning uchun, birinchi navbatda, "kerakli qism" ning qo'lida bo'lishi kerak.
Ma'lum bo'lgan irsiy kasalliklar 5000 atrofida bo'lib, ularning har biri boshqa genetik o'zgarish tufayli yuzaga keladi. Gen terapiyasining birinchi bosqichi bu kasallik uchun javobgar bo'lgan genni aniqlashdir. Keyinchalik, molekulyar biologiya usullari yordamida ushbu genni o'z ichiga olgan DNKning bir qismini olish mumkin. Ushbu birinchi bosqichga gen izolyatsiyasi yoki klonlash deyiladi.
Har qanday kasallik, agar gen uzatish uchun xavfsiz holatga keltirilsa, gen terapiyasi uchun nomzoddir. Molekulyar biologiyaning rivojlanishi tufayli bu birinchi qadam bir necha yil avvalgiga qaraganda ancha sodda. Genetik kasalliklarga olib keladigan va har hafta boshqalari topilsa, ko'plab genlarni ajratib olish mumkin edi.
Ushbu shartlar genlarni o'tkazishdan maqsad nima ekanligini ko'rsatadi. Gen terapiyasi muolajalari jonli ravishda DNKni bemorning hujayralariga yoki to'qimalariga to'g'ridan-to'g'ri o'tkazishdan iborat.
Jarayonlarda sobiq tirik, DNK avval organizmdan ajratib qo'yilgan, ilgari laboratoriyada o'stirilgan hujayralarga o'tkaziladi. Izolyatsiya qilingan hujayralar shu tarzda o'zgartiriladi va bemorga kiritilishi mumkin. Ushbu usul bilvosita va vaqtni talab qiladi, ammo reintroduktsiyadan oldin uzatishning samaradorligi va o'zgartirilgan hujayralarni tanlab kattalashtirish afzalliklarini taklif etadi.
DNK o'tkazish protseduralari jonli ravishda yoki ichida sobiq tirik Ularning maqsadi bir xil: gen hujayralarga o'tkazilishi kerak va kiritilganidan keyin u uzoq vaqt bardosh berishi kerak. Bu vaqtda gen genetik nuqsonni tuzatish uchun ko'p miqdordagi protein ishlab chiqarishi kerak. Ushbu tavsiflarni bitta kontseptsiyada jamlash mumkin: xorijiy gen mezbon organizmda o'zini samarali namoyon qilishi kerak.
Albatta, eng oddiy tizim bo'ladi DNKni to'g'ridan-to'g'ri davolanadigan organizmning hujayralariga yoki to'qimalariga kiriting. Amalda, bu tizim juda samarasiz: yalang'och DNK hujayralarga deyarli ta'sir qilmaydi. Bundan tashqari, ushbu urinish bemorning bitta hujayrasiga yoki hujayralar guruhiga in'ektsiyani talab qiladi.
Shu sababli, genetik materialni o'tkazishda mavjud bo'lgan deyarli barcha usullardan foydalanishni o'z ichiga oladi vektorlar, DNKni qabul qiluvchi hujayralarga o'tkazish uchun.
Gen terapiyasi kasalliklarni davolash yoki to'xtatish uchun tanangiz hujayralari ichidagi genlarni o'zgartirishni o'z ichiga oladi.
Genlar sizning DNKingizni o'z ichiga oladi - bu sizning bo'yingiz o'sishidan tortib, tana tizimlarini tartibga solishga qadar tanangizning shakli va funktsiyalarining ko'pini boshqaradigan kod. To'g'ri ishlamaydigan genlar kasallikka olib kelishi mumkin.
Gen terapiyasi kasallikni davolash yoki tanangizning kasalliklarga qarshi kurashish qobiliyatini yaxshilash maqsadida noto'g'ri gen o'rnini bosadi yoki yangi gen qo'shadi. Gen terapiyasi saraton, kist fibrozisi, yurak kasalliklari, diabet, gemofiliya va OITS kabi turli xil kasalliklarni davolash uchun umid baxsh etadi.
Tadqiqotchilar hanuzgacha gen terapiyasini qanday va qachon qo'llashni o'rganmoqdalar. Hozirda Qo'shma Shtatlarda gen terapiyasi faqat klinik sinov doirasida amalga oshiriladi.