Bajardi : Solijonova L. R. Kurs ishi rahbari

4.8 Viroterapiya yordamida davolash biotexnologiya aylantirish viruslar kasalliklarni davolash uchun viruslarni qayta dasturlash orqali terapevtik vositalarga. Viroterapiyaning uchta asosiy tarmog'i mavjud: saratonga qarshi onkolitik viruslar, virusli vektorlar uchun gen terapiyasi va virusli immunoterapiya. Ushbu filiallar uchta turli xil davolash usullaridan foydalanadilar: genning haddan tashqari ekspressioni, genlarning nokauti va o'z joniga qasd qilish genlarini etkazib berish. Genning haddan tashqari ekspressioni zarur bo'lgan gen ekspressionining pastdan nolgacha bo'lgan darajasini qoplaydigan genetik ketma-ketlikni qo'shadi. Genni nokaut qilish kasallikni keltirib chiqaruvchi genlarni susaytirish yoki ekspressionini kamaytirish uchun RNK usullaridan foydalanadi. O'z joniga qasd qilish genini etkazib berish, odatda saraton o'simtalarini o'ldirish uchun hujayralardagi apoptotik javobni keltirib chiqaradigan genetik ketma-ketlikni keltirib chiqaradi.^[1] Biroz boshqacha kontekstda, virusoterapiya, shuningdek, patogenlarni yo'q qilish orqali muayyan tibbiy kasalliklarni davolash uchun viruslardan foydalanishga nisbatan kengroq murojaat qilishi mumkin.
4.9 Voretigene neparvovec, tovar nomi ostida sotiladi Luxturna, a gen terapiyasi davolash uchun dorilar Leber tug'ma amaurozi. U tomonidan ishlab chiqilgan Uchqun terapiyasi va Filadelfiya bolalar kasalxonasi.^[5][6] Bu birinchi jonli ravishda AQSh tomonidan tasdiqlangan gen terapiyasi Oziq-ovqat va dori-darmonlarni boshqarish (FDA).
Leberning tug'ma amaurozi yoki biallelik RPE65- meros qilib olingan setchatka kasallik, bu irsiy kasallik bo'lib, progressiv ko'rlikni keltirib chiqaradi. Voretigene - bu kasallik uchun mavjud bo'lgan birinchi davolash usuli. Gen terapiyasi kasallikning davosi emas, ammo davolanganlarning ko'rish qobiliyatini sezilarli darajada yaxshilaydi. U subretinal in'ektsiya shaklida yuboriladi.
Voretigene neparvovec Avstraliyada tibbiy maqsadlarda foydalanish uchun 2020 yil avgust oyida tasdiqlangan va Kanadada, 2020 yil oktyabrda.

5. 
   Xulosa
   

Ushbu Kurs ishimiz Gen terapiyasi mavzusida bo’lib, biz bu mavzuni qo’shimcha adabiyotlar va Elektron ta’lim resurslardan foydalangan holda yoritib chiqdik.
Gen terapiyasi genlarni o'zgartirish, nuqsonli genlarni olib tashlash yoki genetik buzilishlar va kasalliklarni davolash usuli sifatida sog'lom genlarni kiritishni o'z ichiga oladi. Somatik gen terapiyasi - bu reproduktiv bo'lmagan somatik hujayralarda o'tkaziladigan Gen terapiyasi, Germline gen terapiyasi esa jinsiy hujayralardagi gen terapiyasi. Somatik gen terapiyasi va germlin gen terapiyasi o'rtasidagi farq shu.
Gen terapiyasini ya’na bir turi bo’lgan Virusli gen terapiyasi va uning turlarini yoritib o;tdik va uning hozirda qo’llanilyotgan sohalar va yo’llarini ko’rib chiqdik.

6.